Lék Zolgensma na spinální svalovou atrofii obdržel od Evropské komise (EK) podmínečnou registraci, která je podmínkou standardního podávání léku pacientům v Evropské unii. Podle Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) automaticky neznamená, že bude tato genová terapie ihned dostupná i v Česku.
V Česku byl lék na základě mimořádného rozhodnutí ministerstva zdravotnictví schválen pro podání třem dětem, první ho dostalo minulý týden. "To, kdy a kam jej začne držitel rozhodnutí o registraci dodávat, je čistě na jeho rozhodnutí. Státní ústav pro kontrolu léčiv obecně na taková obchodní rozhodnutí soukromých subjektů nemá žádný vliv," uvedla ředitelka SÚKL Irena Storová. Podle ní se ale tímto rozhodnutím přípravek pro české pacienty stává dostupnějším než doposud.
Podmínečnou registraci EK uděluje v případě, že u léčivého přípravku převažují přínosy nad riziky a je žádoucí, aby byl léčivý přípravek dostupný na trhu. Musí jít zároveň o lék, k němuž není alternativa. Registrace platí rok a prodloužena může být, jen když výrobce předloží další data.
"S léčbou pacientů starších dvou let nebo s hmotností nad 13,5 kilogramu jsou jen omezené zkušenosti. Bezpečnost a účinnost tohoto přípravku u takových pacientů nebyla dosud stanovena," vysvětlila Storová.
České ministerstvo zdravotnictví povolilo použití léku na základě takzvaného specifického léčebného programu. První ze tří dětí tuto genovou terapii dostalo ve Fakultní nemocnici v Motole minulý týden. Zda bude mít očekávaný efekt, se ukáže zhruba do tří měsíců.
Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny, pro jednoho stojí 54 milionů korun, podle motolské nemocnice jde o nejdražší jednorázový lék, který podala. Měl by jednorázově opravit genovou poruchu, která nemoc způsobuje.
Původně rodiče vybírali na léčbu svých dětí ve veřejné sbírce, protože pojišťovny léčbu hradit odmítly. Stát po rodině, které se podařilo vybrat celou cenu, žádal zaplacení daně z vybraných peněz, zhruba 5,5 milionu korun.
Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.
Související
Úřady varují před padělkem léku Ozempic. Lidé se mohou ocitnout v ohrožení života
Ministerstvo zdravotnictví vypsalo výběrové řízení na ředitele lékového ústavu
súkl , léky , Zdravotnictví , evropská komise , Česká republika , děti
Aktuálně se děje
před 1 hodinou
Strůjci útoku v Moskvě dostali finanční podporu z Ukrajiny, tvrdí Rusko
před 1 hodinou
Čeští politici nevěří, že Putin nenapadne Česko
před 3 hodinami
Počasí: Výhled slibuje pokračování trendu i po Velikonocích
včera
Fico chce ulehčit odstřel medvědů, kteří se přiblíží k lidem
včera
Legendární spisovatel Bohumil Hrabal se narodil před 110 lety
včera
Polsko následuje Česko. ABW zasáhla proti proruské skupině, zajistila eura i dolary
včera
Rusové dál spojují Ukrajince s terorem u Moskvy. Nesmyslná propaganda, zní z Bílého domu
včera
Saharský prach bude od víkendu nad ČR. Může ovlivnit sobotní maxima
včera
Rada se na lavičce Dukly může objevovat ještě minimálně tři týdny. Osmiměsíční trest je nepravomocný
včera
Policie upravila tragickou bilanci nehody FlixBusu u Lipska. Oběti jsou jen čtyři
včera
Putin konečně řekl pravdu. Rusko by proti NATO nemělo velkou šanci
včera
Hokejisty Karlových Varů budou trénovat zlatí hoši z přelomu tisíciletí Patera a Moravec
včera
Sledování sankcí proti KLDR končí. Rusko vetovalo rezoluci OSN
včera
Policie varuje před novým trikem podvodníků: Vyberou vám účet i bez karty, stačí jim bankomat
včera
Fatální pochybení: Na Bulovce zaměnili pacientky, zdravá žena podstoupila potrat
včera
Hrozba pro zdraví i pozdní příchod do práce. Jak lidé vnímají přechod na letní čas?
včera
Na Václavském náměstí hořelo. Během rekonstrukce vzplála lepenka na střeše
včera
Do důchodu půjdeme později. Pavel se shodl s koalicí i opozicí, věk odchodu do penze musí růst
včera
Benzin a nafta pokračují ve zdražování. V dubnu může stát litr přes 40 korun
včera
Putin se i týden po útoku odmítá setkat s rodinami obětí střelby
Vypadá to, že ruský prezident Vladimir Putin nemá v úmyslu setkat se s rodinami obětí nedávného teroristického útoku na předměstí Moskvy, při kterém přišlo o život 143 lidí. Kreml ve čtvrtek nejevil žádné náznaky ohledně takového setkání.
Zdroj: Libor Novák