Genová terapie v ČR by mohla být dostupnější. Lék Zolgensma obdržel podmínečnou registraci

Lék Zolgensma na spinální svalovou atrofii obdržel od Evropské komise (EK) podmínečnou registraci, která je podmínkou standardního podávání léku pacientům v Evropské unii. Podle Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) automaticky neznamená, že bude tato genová terapie ihned dostupná i v Česku.

V Česku byl lék na základě mimořádného rozhodnutí ministerstva zdravotnictví schválen pro podání třem dětem, první ho dostalo minulý týden. "To, kdy a kam jej začne držitel rozhodnutí o registraci dodávat, je čistě na jeho rozhodnutí. Státní ústav pro kontrolu léčiv obecně na taková obchodní rozhodnutí soukromých subjektů nemá žádný vliv," uvedla ředitelka SÚKL Irena Storová. Podle ní se ale tímto rozhodnutím přípravek pro české pacienty stává dostupnějším než doposud.

Podmínečnou registraci EK uděluje v případě, že u léčivého přípravku převažují přínosy nad riziky a je žádoucí, aby byl léčivý přípravek dostupný na trhu. Musí jít zároveň o lék, k němuž není alternativa. Registrace platí rok a prodloužena může být, jen když výrobce předloží další data.

"S léčbou pacientů starších dvou let nebo s hmotností nad 13,5 kilogramu jsou jen omezené zkušenosti. Bezpečnost a účinnost tohoto přípravku u takových pacientů nebyla dosud stanovena," vysvětlila Storová.

České ministerstvo zdravotnictví povolilo použití léku na základě takzvaného specifického léčebného programu. První ze tří dětí tuto genovou terapii dostalo ve Fakultní nemocnici v Motole minulý týden. Zda bude mít očekávaný efekt, se ukáže zhruba do tří měsíců.

Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny, pro jednoho stojí 54 milionů korun, podle motolské nemocnice jde o nejdražší jednorázový lék, který podala. Měl by jednorázově opravit genovou poruchu, která nemoc způsobuje.

Původně rodiče vybírali na léčbu svých dětí ve veřejné sbírce, protože pojišťovny léčbu hradit odmítly. Stát po rodině, které se podařilo vybrat celou cenu, žádal zaplacení daně z vybraných peněz, zhruba 5,5 milionu korun.

Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.

Související

Ministerstvo zdravotnictví

Ministerstvo zdravotnictví vypsalo výběrové řízení na ředitele lékového ústavu

Ministerstvo zdravotnictví (MZd) vypsalo výběrové řízení na nového ředitele či ředitelku Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL). Vyplývá to z informací na webu ministerstva. Podle mluvčího MZd Ondřeje Jakoba musí být podle nového služebního zákona vypsána výběrová řízení u všech ředitelů, kteří působí ve své funkci déle než pět let.

Více souvisejících

súkl léky Zdravotnictví evropská komise Česká republika děti

Aktuálně se děje

před 1 hodinou

před 1 hodinou

Petr Fiala

Čeští politici nevěří, že Putin nenapadne Česko

Ruský prezident Vladimir Putin ve čtvrtek prohlásil, že nemá zájem napadnout Polsko či Česko. Čeští politici ale jeho slovům nevěří a připomínají osud Ukrajiny či někdejšího šéfa wagnerovců Jevgenije Prigožina, který zemřel za záhadných okolností při pádu letadla.

před 3 hodinami

včera

Medvěd, ilustrační fotografie.

Fico chce ulehčit odstřel medvědů, kteří se přiblíží k lidem

Slovensko po odstřelu medvěda, který v březnu napadl několik lidí v Liptovském Mikuláši, plánuje další kroky ohledně této problematiky. Ficova vláda na středečním zasedání schválila návrh ústavního zákona, který má řešit zvýšený výskyt medvědů v blízkosti lidských obydlí. 

včera

Bohumil Hrabal. Foto: Hana Haplová

Legendární spisovatel Bohumil Hrabal se narodil před 110 lety

Kdo by neznal krásnou Maryšku a ukřičeného Pepina z Postřižin nebo díla jako Ostře sledované vlaky, Slavnosti sněženek či Obsluhoval jsem anglického krále. Filmovou podobu jim dal režisér Jiří Menzel, autorem knižních předloh je Bohumil Hrabal, od jehož narození uplynulo přesně 110 let. Ten pro psaní povídek a novel čerpal inspiraci ve svém vlastním životě.

včera

včera

včera

včera

FK Dukla Praha

Rada se na lavičce Dukly může objevovat ještě minimálně tři týdny. Osmiměsíční trest je nepravomocný

Hojně diskutovaný rekordní trest za rasismus pro trenéra fotbalové pražské Dukly není definitivní, protože odvolací komise Fotbalové asociace ČR (FAČR) si vyžádala od disciplinární komise písemné odůvodnění toho, proč právě k tomuto trestu přistoupila. Protože se o Radově případu bude jednat až za tři týdny, do té doby se bude moct Petr Rada nadále objevovat na lavičce během druholigových zápasů.

včera

včera

Vladimir Putin

Putin konečně řekl pravdu. Rusko by proti NATO nemělo velkou šanci

Souhlasit se slovy ruského prezidenta Vladimira Putina se dá jen zřídka. Platí to především v posledních letech, kdy jeho vnitřní politika dramaticky prohlubuje autoritářství a stále více spoléhá na represivní nástroje, zatímco politika zahraniční přerostla v otevřenou vojenskou agresi vůči sousednímu státu a ignorování mezinárodních smluv, kterých je Moskva signatářem. Ve světle tradičního chvástání nad silou Ruska a jeho armády pak včerejší Putinův výrok, že Rusko je ve srovnání se Západem víceméně vojenským trpaslíkem, a proto válka s NATO nedává z jeho pohledu smysl, působí jako výjimečný záblesk smyslu pro realitu.

včera

Hokej, ilustrační fotografie.

Hokejisty Karlových Varů budou trénovat zlatí hoši z přelomu tisíciletí Patera a Moravec

Krátce po nedávném vyřazení Karlových Varů z předkola letošního extraligového play-off, v němž nestačily na České Budějovice, se potvrdila jména nových trenérů. Dosavadního kouče Energetiků Václava Eismanna, jenž působil na tamní lavičce od února, nahradí olympijský vítěz z Nagana Pavel Patera. Jeho asistentem pak bude další olympijský vítěz z roku 1998 a taktéž mistr světa z roku 2001 David Moravec. Dvouletou smlouvu s karlovarským klubovým vedením podepsal kromě nich i nový trenér brankářů Lukáš Mensator.

včera

včera

včera

včera

včera

včera

včera

včera

Putin se i týden po útoku odmítá setkat s rodinami obětí střelby

Vypadá to, že ruský prezident Vladimir Putin nemá v úmyslu setkat se s rodinami obětí nedávného teroristického útoku na předměstí Moskvy, při kterém přišlo o život 143 lidí. Kreml ve čtvrtek nejevil žádné náznaky ohledně takového setkání.

Zdroj: Libor Novák

Další zprávy