Lék Zolgensma na spinální svalovou atrofii obdržel od Evropské komise (EK) podmínečnou registraci, která je podmínkou standardního podávání léku pacientům v Evropské unii. Podle Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) automaticky neznamená, že bude tato genová terapie ihned dostupná i v Česku.
V Česku byl lék na základě mimořádného rozhodnutí ministerstva zdravotnictví schválen pro podání třem dětem, první ho dostalo minulý týden. "To, kdy a kam jej začne držitel rozhodnutí o registraci dodávat, je čistě na jeho rozhodnutí. Státní ústav pro kontrolu léčiv obecně na taková obchodní rozhodnutí soukromých subjektů nemá žádný vliv," uvedla ředitelka SÚKL Irena Storová. Podle ní se ale tímto rozhodnutím přípravek pro české pacienty stává dostupnějším než doposud.
Podmínečnou registraci EK uděluje v případě, že u léčivého přípravku převažují přínosy nad riziky a je žádoucí, aby byl léčivý přípravek dostupný na trhu. Musí jít zároveň o lék, k němuž není alternativa. Registrace platí rok a prodloužena může být, jen když výrobce předloží další data.
"S léčbou pacientů starších dvou let nebo s hmotností nad 13,5 kilogramu jsou jen omezené zkušenosti. Bezpečnost a účinnost tohoto přípravku u takových pacientů nebyla dosud stanovena," vysvětlila Storová.
České ministerstvo zdravotnictví povolilo použití léku na základě takzvaného specifického léčebného programu. První ze tří dětí tuto genovou terapii dostalo ve Fakultní nemocnici v Motole minulý týden. Zda bude mít očekávaný efekt, se ukáže zhruba do tří měsíců.
Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny, pro jednoho stojí 54 milionů korun, podle motolské nemocnice jde o nejdražší jednorázový lék, který podala. Měl by jednorázově opravit genovou poruchu, která nemoc způsobuje.
Původně rodiče vybírali na léčbu svých dětí ve veřejné sbírce, protože pojišťovny léčbu hradit odmítly. Stát po rodině, které se podařilo vybrat celou cenu, žádal zaplacení daně z vybraných peněz, zhruba 5,5 milionu korun.
Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.
Související
Algifen má výpadek. Za kapky existují alternativy, ujišťuje ministerstvo
Úřady varují před padělkem léku Ozempic. Lidé se mohou ocitnout v ohrožení života
súkl , léky , Zdravotnictví , evropská komise , Česká republika , děti
Aktuálně se děje
před 23 minutami
Počasí: Česko čekají ještě dvě mrazivé noci, upozornili meteorologové
před 1 hodinou
Rusko řeší korupční kauzu na Šojguově ministerstvu. Putin o případu ví
před 1 hodinou
Policie se vyjádřila k zásahu ve škole na Tachovsku. Mladík skončil v cele
před 2 hodinami
Belgičan si v těle sám vytváří alkohol. Pokuty za řízení v opilosti platit nemusí
před 2 hodinami
Zimní počasí opět udeří. Místy může napadnout až 10 centimetrů sněhu
před 2 hodinami
Většina zbraní z amerického balíčku pro Ukrajinu je již v Německu a Polsku ve skladech
před 3 hodinami
ANO by v březnu vyhrálo volby. Ze Sněmovny by vypadly dvě vládní strany
před 4 hodinami
Americký Senát schválil balíček pomoci pro Ukrajinu. Biden slíbil rychlé doručení
včera
Týdenní výhled filmů: Tělesností pulzující Rivalové, aktivistický šaman i vrah z televizní soutěže
včera
Ruské jaderné odpalovací zařízení míří k hranicím NATO. Odborníci: Jde o přípravu na válku
včera
NATO nerozmístí jaderné zbraně v jiných zemích, říká Stoltenberg
včera
Greta Thunbergová čelí obvinění z občanské neposlušnosti
včera
Dezinformátor Zítko se hledá. Policie vyhlásila pátrání
včera
Pokles cen potravin? Naopak, většina z nich v dubnu zdražila, tvrdí ČSÚ
včera
Deset tisíc vojáků NATO v Polsku. Aliance své členy bránit bude, vzkázal Rusku Stoltenberg
včera
Speed Marathon 2024: Policie eviduje tisíce přestupků, rozdala pokuty za miliony
včera
Gerhskovich zůstává ve vazbě. Rusové ho hodlají soudit kvůli údajné špionáži
včera
Rusko zesílí útoky na ukrajinské sklady se západními zbraněmi, slíbil Šojgu
včera
Na Tachovsku zasahovala policie ve škole. Zadržela jednu osobu
včera
Černý kašel se v Česku nadále šíří. Nejvíce mezi náctiletými
V Česku bylo během minulého týdne evidováno 1476 nových případů černého kašle, informoval Státní zdravotní ústav (SZÚ). V letošním roce již bylo odhaleno 9 370 případů pertuse.
Zdroj: Jan Hrabě