Češi zatočí se zákeřnou ALS? Nový výzkum by mohl pomoci pacientům

Dosavadní výsledky testů na hlodavcích, primátech a miniprasatech v prosinci publikoval časopis Nature Medicine, uvedla dnes v tiskové zprávě Akademie věd ČR (AV).

Chirurgická "subpiální aplikace" spočívá v podání genové terapie schopné utlumit zmutovaný gen vyvolávající ALS přímo pod měkkou plenu centrálního nervového systému, aniž by došlo k narušení mozku či míchy.

"Výzkum na myších ukázal, že jednorázová subpiální injekce genové terapie v úrovni krční a bederní míchy u dospělých myší těsně před očekávaným vypuknutím onemocnění ALS způsobí dlouhodobé oddálení příznaků nemoci. Genová léčba aplikovaná po vypuknutí nemoci zamezuje dalšímu zhoršování choroby," popsal Maršala, který pochází ze Slovenska. Z českých vědců na vývoji metody spolupracovali odborníci z Centra PIGMOD při Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AV v Liběchově. Tam probíhá i testování na miniprasatech. Jejich mícha je totiž podobná míše lidské.

Podle ředitele PIGMODu Jana Motlíka má testování prokázat, že je s pomocí metody možné i ve větších biomedicínských modelech dopravit léčebnou látku tak, jak je to potřebné. Upozornil však, že liběchovská prasata nemají mutaci, která způsobuje ALS. Nelze tedy sledovat i případné utlumení problematického genu. Před testy bylo nutné potlačit také vlastní imunitní reakci prasat. Vhodný prostředek připravili vědci z Ústavu makromolekulární chemie AV.

Amyotrofická laterální skleróza napadá nervový systém a způsobuje postupné ochrnutí těla. Její příčiny nebyly dosud dostatečně objasněny, léčba se soustředí na zmírnění a prevenci obtíží pacientů a zkvalitnění jejich života. Rychlost, kterou nemoc postupuje, je různá. Ze známých osobností ALS trpěli například britský fyzik Stephen Hawking, historik a esejista Tony Judt nebo někdejší český premiér Stanislav Gross.