V Česku žije zhruba 830 lidí s hemofilií

Statistiky dále hovoří o tom, že 230 pacientů z tohoto počtu jsou děti a mládež do 18 let věku.

Hemofilie je dědičné onemocnění přenášené z matky na syna. Vlastní onemocnění hemofilií se projevuje téměř výhradně pouze u mužů. Závažnost nemoci a její příznaky závisejí na dostatku srážecích faktorů v krvi.

Těžká forma hemofilie bývá rozpoznána zpravidla již v dětství. V dalším životě je doprovázena častým spontánním krvácením především do kloubů, svalů a tělních dutin. Naopak lehká forma se většinou projevuje pouze při závažnějších úrazech nebo při operačním výkonu, kde dochází k výraznému zásahu do krevního řečiště. Během života nemusí být vůbec diagnostikována.

U krvácení do kloubů může dojít až k úplné ztrátě funkce kloubu, protože opakovaná krvácení poškodí jeho chrupavku a kloub již neposkytuje dostatečnou oporu. Pohyb kloubu stiženého krvácivostí je také často velmi bolestivý. Nebezpečnou komplikací je i případné krvácení do centrální nervové soustavy.

Léčba spočívá především v podávání přípravků, nahrazujících chybějící koagulační, tedy srážecí faktor. Jeho hladina se tím zvýší a přiblíží se normální srážlivosti. Léky, koagulační faktory, se tradičně vyrábějí z krevní plazmy.

V 80. a 90. letech ovšem tento způsob výroby léků výrazně zkomplikoval nárůst hemofiliků nakažených HIV nebo žloutenkou typu B a C. Jednalo se o důsledek nedostatečného testování dárců krve a plazmy i nedostatečného protivirového ošetřování vyráběných přípravků. Proto se farmacie vydala směrem k výrobě nových léků, které se vyrábějí na základě genového inženýrství a bez lidské plazmy.

V Británii nebo Irsku se většina hemofiliků léčí pomocí těchto nových preparátů. V Česku se ale stále u 95 procent nemocných hemofilií používají léčebné deriváty z plazmy. "Normy pro výrobu plazmatických derivátů jsou dnes mimořádně přísné a zaručují, že dosud známé viry se do nich nedostanou," uklidňuje Vladimír Dolejš, předseda Českého svazu hemofiliků.

Zároveň ale upozorňuje, že existuje možnost nákazy takovými viry, které lidstvo dosud neidentifikovalo. " I proto by se měl zvednout počet lidí léčených zcela bezpečnou metodou léčby," uzavřel Dolejš.