Ministerstvo zdravotnictví povolilo lék Zolgensma pro děti se svalovou atrofií

Předpokládá se, že lék Zolgensma bude v Evropské unii registrován ještě letos. Česko ale umožní jeho výdej, distribuci a použití pro dětské pacienty dříve.

"Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů, umožnili jsme proto jeho použití v ČR dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury," uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO).

Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů. Umožnili jsme jeho použití v ČR dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury.

— Adam Vojtěch (@adamvojtechano) April 21, 2020

Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.

Lék Zolgensma je určen pro léčbu dětí se spinální svalovou atrofií s takzvanou bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 bez ohledu na typ, objevené příznaky a předchozí léčbu. "Léčbu tímto lékem je nutné zahájit do dvou let věku dítěte," dodala mluvčí.