Genová terapie v ČR by mohla být dostupnější. Lék Zolgensma obdržel podmínečnou registraci

V Česku byl lék na základě mimořádného rozhodnutí ministerstva zdravotnictví schválen pro podání třem dětem, první ho dostalo minulý týden. "To, kdy a kam jej začne držitel rozhodnutí o registraci dodávat, je čistě na jeho rozhodnutí. Státní ústav pro kontrolu léčiv obecně na taková obchodní rozhodnutí soukromých subjektů nemá žádný vliv," uvedla ředitelka SÚKL Irena Storová. Podle ní se ale tímto rozhodnutím přípravek pro české pacienty stává dostupnějším než doposud.

Podmínečnou registraci EK uděluje v případě, že u léčivého přípravku převažují přínosy nad riziky a je žádoucí, aby byl léčivý přípravek dostupný na trhu. Musí jít zároveň o lék, k němuž není alternativa. Registrace platí rok a prodloužena může být, jen když výrobce předloží další data.

"S léčbou pacientů starších dvou let nebo s hmotností nad 13,5 kilogramu jsou jen omezené zkušenosti. Bezpečnost a účinnost tohoto přípravku u takových pacientů nebyla dosud stanovena," vysvětlila Storová.

České ministerstvo zdravotnictví povolilo použití léku na základě takzvaného specifického léčebného programu. První ze tří dětí tuto genovou terapii dostalo ve Fakultní nemocnici v Motole minulý týden. Zda bude mít očekávaný efekt, se ukáže zhruba do tří měsíců.

Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny, pro jednoho stojí 54 milionů korun, podle motolské nemocnice jde o nejdražší jednorázový lék, který podala. Měl by jednorázově opravit genovou poruchu, která nemoc způsobuje.

Původně rodiče vybírali na léčbu svých dětí ve veřejné sbírce, protože pojišťovny léčbu hradit odmítly. Stát po rodině, které se podařilo vybrat celou cenu, žádal zaplacení daně z vybraných peněz, zhruba 5,5 milionu korun.

Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.