Genová terapie v ČR by mohla být dostupnější. Lék Zolgensma obdržel podmínečnou registraci

EuroZprávy.cz , ČTK

20. května 2020 13:31

DNA Foto: Pixabay

Proč důvěřovat zpravodajství EuroZprávy.cz

Lék Zolgensma na spinální svalovou atrofii obdržel od Evropské komise (EK) podmínečnou registraci, která je podmínkou standardního podávání léku pacientům v Evropské unii. Podle Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) automaticky neznamená, že bude tato genová terapie ihned dostupná i v Česku.

V Česku byl lék na základě mimořádného rozhodnutí ministerstva zdravotnictví schválen pro podání třem dětem, první ho dostalo minulý týden. "To, kdy a kam jej začne držitel rozhodnutí o registraci dodávat, je čistě na jeho rozhodnutí. Státní ústav pro kontrolu léčiv obecně na taková obchodní rozhodnutí soukromých subjektů nemá žádný vliv," uvedla ředitelka SÚKL Irena Storová. Podle ní se ale tímto rozhodnutím přípravek pro české pacienty stává dostupnějším než doposud.

Podmínečnou registraci EK uděluje v případě, že u léčivého přípravku převažují přínosy nad riziky a je žádoucí, aby byl léčivý přípravek dostupný na trhu. Musí jít zároveň o lék, k němuž není alternativa. Registrace platí rok a prodloužena může být, jen když výrobce předloží další data.

"S léčbou pacientů starších dvou let nebo s hmotností nad 13,5 kilogramu jsou jen omezené zkušenosti. Bezpečnost a účinnost tohoto přípravku u takových pacientů nebyla dosud stanovena," vysvětlila Storová.

České ministerstvo zdravotnictví povolilo použití léku na základě takzvaného specifického léčebného programu. První ze tří dětí tuto genovou terapii dostalo ve Fakultní nemocnici v Motole minulý týden. Zda bude mít očekávaný efekt, se ukáže zhruba do tří měsíců.

Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny, pro jednoho stojí 54 milionů korun, podle motolské nemocnice jde o nejdražší jednorázový lék, který podala. Měl by jednorázově opravit genovou poruchu, která nemoc způsobuje.

Původně rodiče vybírali na léčbu svých dětí ve veřejné sbírce, protože pojišťovny léčbu hradit odmítly. Stát po rodině, které se podařilo vybrat celou cenu, žádal zaplacení daně z vybraných peněz, zhruba 5,5 milionu korun.

Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.

9. srpna 2026 15:16

Maximum možného. Do lékáren míří tisíce balení léku na rakovinu prsu

Související

Algifen má výpadek. Za kapky existují alternativy, ujišťuje ministerstvo

Z výrobních důvodů panuje v Česku krátkodobý výpadek léku Algifen NEO. Ministerstvo zdravotnictví v pondělí uvedlo, že jedná se společností Teva o urychlení jeho dodávek. Lékaři byli informováni o možných alternativách, které jsou k dispozici v dostatečném množství. Algifen by měl být podle výrobce opět dostupný od konce května.

Úřady varují před padělkem léku Ozempic. Lidé se mohou ocitnout v ohrožení života

V Evropské unii přibývá případů výskytu padělků léčivého přípravku pro pacienty s cukrovkou druhého typu, upozornil Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL). Konkrétně jde o přípravek Ozempic. Například v Rakousku se několik lidí ocitlo po užití padělku v ohrožení života.

Více souvisejících

súkl , léky , Zdravotnictví , evropská komise , Česká republika , děti

Aktuálně se děje

před 33 minutami

Přes 130 mrtvých a 500 zraněných. Kolumbie svádí závod s časem, pod troskami zůstávají další lidé

Kolumbii zasáhlo jedno z nejsilnějších zemětřesení za poslední roky, které si vyžádalo nejméně 132 lidských životů. Vzhledem k tomu, že pod troskami zřícených budov zůstává uvězněno neznámé množství lidí, úřady varují, že bilance obětí bude s vysokou pravděpodobností dále stoupat. Otřesy o síle 7,4 stupně vypukly v ranních hodinách v provincii Chocó v hloubce přes sto kilometrů. Seizmická vlna se následně rozšířila napříč stovkami kilometrů v celé západní části země a zasáhla zásadní městská centra.

před 1 hodinou

Evropa shání rakety Patriot kde se dá. Ukrajina jich za týden vystřelí víc, než kolik dostane za měsíc

Evropští spojenci se intenzivně snaží sehnat další střely do protivzdušných systémů Patriot pro Ukrajinu, která se před nadcházející zimou obává masivních ruských raketových útoků. Kyjev naléhavě požaduje stovky těchto zachytávacích střel, avšak nová výroba trvá příliš dlouho a americké zásoby jsou navíc značně vyčerpány kvůli probíhajícímu konfliktu na Blízkém východě. Klíčoví evropští dárci přitom podle webu Politico upozorňují, že sami disponují jen minimálními rezervami, které by ještě mohli bezpečně postoupit.

před 2 hodinami

Svržený syrský prezident Bašár Asad byl odsouzen k trestu smrti

Syrský soud vynenesl rozsudek trestu smrti nad svrženým prezidentem Bašárem Asadem a jeho mladším bratrem Máhirem. Verdikt v nepřítomnosti padl v souvislosti s obviněními z válečných zločinů a zločinů proti lidskosti, kterých se měli dopustit během čtrnáctiletého ozbrojeného konfliktu v zemi. Dlouholeté neklidné období v Sýrii si podle odhadů vyžádalo přibližně půl milionu lidských životů.

před 3 hodinami

Trumpova sít Truth Social prodělává stamiliony. Nový nástroj slibující přednostní informace čelí kritice

Společnost Trump Media & Technology Group spustila novou komerční službu nazvanou Truth API, která finančním institucím a obchodníkům na Wall Street nabízí přednostní přístup k příspěvkům zveřejňovaným na sociální síti Truth Social. Službu zaměřenou na nejvlivnější účty platformy využívá už více než desítka klientů, přičemž jde převážně o firmy specializované na vysokofrekvenční obchodování. Za možnost získat zásadní informace s milisekundovým předstihem platí odběratelé měsíční poplatky v rozmezí 60 až 100 tisíc dolarů.

před 3 hodinami

Trump si zahrává se zdravím. Doporučil snížit očkování, místo studie se odkázal na názory okolí

Americký prezident Donald Trump podepsal výnos, v němž doporučuje výrazné snížení počtu povinných očkování pro děti a současně navrhuje rozdělení kombinované vakcíny proti spalničkám, příušnicím a zarděnkám (MMR) na tři samostatné dávky. Během vystoupení v Oválné pracovně šéf Bílého domu opětovně naznačoval spojitost mezi narůstajícím výskytem autismu a vysokým počtem podávaných očkování. Argumentoval tím, že před desetiletími dostávaly děti podstatně méně vakcín a populace byla celkově zdravější.

před 4 hodinami

13 mrtvých a přes 70 zraněných. Ukrajina podnikla nejničivější útok na Rusko za poslední roky

Ukrajinské bezpilotní letouny, které zasáhly město Nižněkamsk v ruské republice Tatarstán, podle místních úřadů způsobily úmrtí nejméně 13 lidí a zranění dalších 75 osob. Podle webu CNN je o nejničivější útok na ruském území za poslední dva roky. Vzhledem k rozsahu následků si vyžádal okamžitou pozornost regionálních i státních orgánů.

před 5 hodinami

Vyčistili jsme Hormuzský průliv od min, je plně pod kontrolou USA, tvrdí Trump

Spojené státy a Írán se ocitly v další fázi ostrého rétorického i vojenského střetu, jehož centrem je strategicky klíčový Hormuzský průliv. Americký prezident Donald Trump prohlásil, že americké námořnictvo úspěšně vyčistilo celou vodní cestu od námořních min a získalo nad ní absolutní kontrolu. Z Oválné pracovny vzkázal, že průliv je opět otevřený a pod stoprocentním dohledem Spojených států. Tento krok má garantovat bezpečnost tranzitních tras, přes které proudí podstatná část světové ropy.

před 6 hodinami

Počasí bude tropické do konce prázdnin, déšť se objeví jen výjimečně

Česko má před sebou měsíc charakterizovaný pokračujícími vysokými teplotami a přetrvávajícím nedostatkem srážek. Podle nejnovějšího měsíčního výhledu meteorologů se teplá vlna z uplynulých dvou týdnů promítne i do nadcházejících dnů a nadprůměrné hodnoty se udrží až do konce první zářijové dekády.

včera

Kolumbie vyhlásila stav národní katastrofy. Počet mrtvých po zemětřesení dál prudce stoupá

Počet mrtvých po zemětřesení, které zasáhlo západní Kolumbii o síle 7,4 stupně podle Richterovy škály, prudce roste. Podle dosavadních zpráv místních úřadů si vyžádalo nejméně osmdesát lidských životů. Jde o nejsilnější otřesy půdy zaevidované v této jihoamerické zemi za poslední dekádu. Katastrofa napáchala rozsáhlé škody v několika regionech a vyvolala okamžitou mobilizaci záchranných složek.

včera

Francie zavádí kvůli vedru krizový stav. Domácnostem omezuje spotřebu vody

Francie se potýká s mimořádně závažnou krizí způsobenou vlnami veder a přetrvávajícím suchem. Podle oficiálních informací ministerstva pro ekologickou tranzici podléhá v současné době omezením spotřeby vody již téměř sedmdesát procent území státu. Nepříznivý vývoj počasí z posledních tří měsíců vytváří nebývalý tlak na veškeré vodní zdroje v zemi.

včera

Rusko přitvrzuje. Útoky raketami jsou stále častější, Moskva polevit nehodlá

Rusko v nejbližší době neplánuje pozastavit svou masivní raketovou kampaň proti Ukrajině, a to i přes rekordní počty zaznamenaných balistických úderů. Podle zástupce šéfa ukrajinské vojenské rozvědky Vadyna Skibického moskevský režim neustále zvyšuje zbrojní výrobu a přesouvá své zdroje k nejúčinnějším zbraňovým systémům. Tempo a četnost útoků tak budou záviset především na tom, kolik raket dokážou ruské továrny vychrlit.

včera

Kolumbii zasáhlo silné zemětřesení. Mrtvých jsou nejméně desítky

Západní část Kolumbie zasáhlo ničivé zemětřesení o síle 7,4 stupně, které si podle dosavadních zpráv úřadů vyžádalo nejméně dvacet lidských životů. Katastrofa vyvolala v mnoha oblastech chaos, přičemž záchranné složky neprodleně zahájily rozsáhlé operace na vyproštění lidí uvízlých pod troskami zřícených objektů.

včera

V Bulharsku vybuchl sklad munice. Exploze byla vidět na kilometry daleko

V bulharském vojenském závodě nedaleko obce Belica v obštině Trjavna došlo v pondělí k mohutnému výbuchu, který následně způsobil rozsáhlý požár v místním skladu munice. Podle dostupných informací plameny vyšlehly poté, co přímo v areálu vzplanul nákladní automobil. Hořící vozidlo následně zažehlo uložený vojenský materiál, což vedlo k sérii navazujících sekundárních explozí, které se z místa ozývaly i v dalších hodinách.

včera

Lipsko se vyhnulo katastrofě. Dron s výbušninou narazil do letadla, našli na něm DNA

Nové informace z vyšetřování naznačují, že německé letiště v Lipsku se ocitlo podstatně blíže k katastrofě, než se původně předpokládalo. Analýza záznamů z bezpečnostních kamer ukázala, že neznámý dron zasáhl křídlo zaparkovaného ukrajinského nákladního letounu značky Antonov. Incident se odehrál v podvečerních hodinách a jen shodou náhod nedošlo k masivní explozi.

včera

Zuckerbergova jachta odmítla pomoci plavidlu v nouzi

Šéf společnosti Meta Mark Zuckerberg se ocitl pod palbou kritiky kvůli incidentu u břehů aljašského jihovýchodu, kde posádka jeho luxusní jachty údajně odmítla pomoci malé lodi v nouzi. K události došlo v mořské úžině mezi městy Petersburg a Juneau, kde malému člunu došlo palivo a jeho posádka se dostala do nesnází.

včera

Kanaďanům dochází trpělivost. Pochybují o kapacitách hasičů, požáry začínají hasit sami

Když se k původní domorodé komunitě v severním Ontariu přiblížil lesní požár, většina obyvatel uposlechla výzvy k evakuaci. Hubert Wigwas z rezervace Gull Bay se však rozhodl zůstat a bojovat. Osmapadesátiletý radní instaloval na střechu svého domu rozstřikovače vody, připravil člun k případnému úniku po jezeře a začal obcházet seniory, kteří v místě rovněž setrvali. Jeho příběh ilustruje rostoucí trend napříč Kanadou, kde se řada lidí odmítá nečinně přihlížet, jak plameny pohlcují jejich celoživotní majetek.

včera

Ukázka moderní ukrajinské vojenské techniky

Ukrajinské drony zaútočily v Tatarstánu. Nálet prý trval hodiny

Při masivním ukrajinském bezpilotním útoku na ruskou Republiku Tatarstán zahynulo nejméně 13 lidí včetně jednoho dítěte a dalších více než sedm desítek osob utrpělo zranění. Podle ruských úřadů jde o jeden z nejtragičštějších úderů na území Ruské federace od začátku plnohodnotné invaze na Ukrajinu. V regionu byl v souvislosti s neštěstím vyhlášen smutek.

včera

Dostupná ložiska mizí. Severní moře se stává rájem robotů a dronů

Britské i mezinárodní energetické společnosti v Severním moři stále častěji sázejí na využití moderní robotiky a automatizace. V oblasti, kde se ropa a zemní plyn těží již téměř šest desetiletí, docházejí snadno dostupná ložiska a firmy hledají způsoby, jak stlačovat náklady a udržet provozuschopnost stárnoucí infrastruktury. Na těžebních plošinách a podmořských vrtech se tak vedle lidských pracovníků objevují čtyřnohé robotické stroje, autonomní ponorky či specializované drony.

včera

Čína kvůli mohutnému tajfunu evakuovala milion lidí

Čína provedla rozsáhlou evakuaci a přesunula více než jeden milion obyvatel do bezpečí v souvislosti s příchodem ničivého tajfunu Dolphin, který v neděli večer udeřil na východní pobřeží země. Bouře s maximální rychlostí větru dosahující až 150 kilometrů v hodině představuje nejsilnější meteorologický úkaz, který čínské pevniny letos dosáhl.

včera

Zemřel legendární spisovatel Vladimír Páral

Českou uměleckou obec zasáhla další velmi smutná zpráva. V den svých 94. narozenin zemřel spisovatel Vladimír Páral, jehož některá díla byla i zfilmována. Páral, jenž vystudoval chemii, se psaní věnoval od 60. let minulého století.

Zdroj: Jan Hrabě

Další zprávy