Lék Zolgensma na spinální svalovou atrofii obdržel od Evropské komise (EK) podmínečnou registraci, která je podmínkou standardního podávání léku pacientům v Evropské unii. Podle Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) automaticky neznamená, že bude tato genová terapie ihned dostupná i v Česku.
V Česku byl lék na základě mimořádného rozhodnutí ministerstva zdravotnictví schválen pro podání třem dětem, první ho dostalo minulý týden. "To, kdy a kam jej začne držitel rozhodnutí o registraci dodávat, je čistě na jeho rozhodnutí. Státní ústav pro kontrolu léčiv obecně na taková obchodní rozhodnutí soukromých subjektů nemá žádný vliv," uvedla ředitelka SÚKL Irena Storová. Podle ní se ale tímto rozhodnutím přípravek pro české pacienty stává dostupnějším než doposud.
Podmínečnou registraci EK uděluje v případě, že u léčivého přípravku převažují přínosy nad riziky a je žádoucí, aby byl léčivý přípravek dostupný na trhu. Musí jít zároveň o lék, k němuž není alternativa. Registrace platí rok a prodloužena může být, jen když výrobce předloží další data.
"S léčbou pacientů starších dvou let nebo s hmotností nad 13,5 kilogramu jsou jen omezené zkušenosti. Bezpečnost a účinnost tohoto přípravku u takových pacientů nebyla dosud stanovena," vysvětlila Storová.
České ministerstvo zdravotnictví povolilo použití léku na základě takzvaného specifického léčebného programu. První ze tří dětí tuto genovou terapii dostalo ve Fakultní nemocnici v Motole minulý týden. Zda bude mít očekávaný efekt, se ukáže zhruba do tří měsíců.
Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny, pro jednoho stojí 54 milionů korun, podle motolské nemocnice jde o nejdražší jednorázový lék, který podala. Měl by jednorázově opravit genovou poruchu, která nemoc způsobuje.
Původně rodiče vybírali na léčbu svých dětí ve veřejné sbírce, protože pojišťovny léčbu hradit odmítly. Stát po rodině, které se podařilo vybrat celou cenu, žádal zaplacení daně z vybraných peněz, zhruba 5,5 milionu korun.
Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.
15. května 2024 12:42
Češi začnou nejvíce umírat na rakovinu, varují lékaři. Onemocní jí polovina lidí
Související
Algifen má výpadek. Za kapky existují alternativy, ujišťuje ministerstvo
Úřady varují před padělkem léku Ozempic. Lidé se mohou ocitnout v ohrožení života
súkl , léky , Zdravotnictví , evropská komise , Česká republika , děti
Aktuálně se děje
včera
Češi především díky čtyřem bodům kapitána Červenky jasně přehráli Brity 4:1
včera
Karel III. vezme do Francie další dva zástupce monarchie. Kate zůstane doma
včera
Polsko se opevní před Ruskem a Běloruskem. Tusk oznámil obří investici
včera
Drtivý úder střelami ATACMS proti Rusům. Ukrajinci zničili stíhačky a palivová zařízení, dokládají satelitní snímky
včera
Trump opět vystoupí na zasedání NRA, asociace držitelů zbraní v USA
včera
Medvěd Wojtek. Zvíře, které před 80 lety pomohlo vybojovat vítězství v bitvě o Monte Cassino
včera
Počasí: Na Ústecku se možná vyskytlo tornádo, upozornil ČHMÚ
včera
Válka na Ukrajině: Rusové tvrdí, že dobyli další obec u Charkova
včera
Dosud neporažené Švýcarsko si smlslo na neškodném Dánsku, Švédové rozhodli třemi góly během 26 vteřin
včera
Předání Gazy palestinské samosprávě paradoxně zhoršilo kvalitu života Palestinců, uvádí Záhora
včera
Nečas myslel na přílet do Prahy hned po skončení v play-off NHL. Pohmožděná žebra vyloučil
včera
Francie navrhla olympijský mír. Zelenskyj řekl Macronovi, co si o tom myslí
včera
Po Ficovi je v ohrožení další evropský premiér. Tuskovi vyhrožovali smrtí
Aktualizováno včera
Na Slovensku se začalo rozhodovat o osudu atentátníka na Fica
včera
Problémy lodi Starliner pokračují. Start k ISS se znovu odkládá
včera
Příjezd Pastrňáka se Zachou by národní tým přivítal. Chystá se telefonát
včera
Ficův stav se zásadně nemění. Kaliňák ale zmínil pozitivní prognózu
včera
V sobotu národní tým posílí ze zámoří Nečas. Do Prahy by mohli přijet také Pastrňák se Zachou
včera
Ukrajinci prchají z Charkovské oblasti před ruskou armádou. Jsou jich tisíce
včera
Aktuální počasí: Bouřková předpověď na víkend. Hrozí dnes i zítra
V Česku hrozí během probíhajícího víkendu výskyt bouřek. Meteorologové upozornili, že ačkoliv se to stává málokdy, tak předpověď na neděli je jasnější, než na sobotu. Bouřky každopádně hrozí dnes i zítra.
Zdroj: Jan Hrabě