Genová terapie v ČR by mohla být dostupnější. Lék Zolgensma obdržel podmínečnou registraci

EuroZprávy.cz ČTK

EuroZprávy.cz , ČTK

20. května 2020 13:31

DNA
DNA Foto: Pixabay

Lék Zolgensma na spinální svalovou atrofii obdržel od Evropské komise (EK) podmínečnou registraci, která je podmínkou standardního podávání léku pacientům v Evropské unii. Podle Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) automaticky neznamená, že bude tato genová terapie ihned dostupná i v Česku.

V Česku byl lék na základě mimořádného rozhodnutí ministerstva zdravotnictví schválen pro podání třem dětem, první ho dostalo minulý týden. "To, kdy a kam jej začne držitel rozhodnutí o registraci dodávat, je čistě na jeho rozhodnutí. Státní ústav pro kontrolu léčiv obecně na taková obchodní rozhodnutí soukromých subjektů nemá žádný vliv," uvedla ředitelka SÚKL Irena Storová. Podle ní se ale tímto rozhodnutím přípravek pro české pacienty stává dostupnějším než doposud.

Podmínečnou registraci EK uděluje v případě, že u léčivého přípravku převažují přínosy nad riziky a je žádoucí, aby byl léčivý přípravek dostupný na trhu. Musí jít zároveň o lék, k němuž není alternativa. Registrace platí rok a prodloužena může být, jen když výrobce předloží další data.

"S léčbou pacientů starších dvou let nebo s hmotností nad 13,5 kilogramu jsou jen omezené zkušenosti. Bezpečnost a účinnost tohoto přípravku u takových pacientů nebyla dosud stanovena," vysvětlila Storová.

České ministerstvo zdravotnictví povolilo použití léku na základě takzvaného specifického léčebného programu. První ze tří dětí tuto genovou terapii dostalo ve Fakultní nemocnici v Motole minulý týden. Zda bude mít očekávaný efekt, se ukáže zhruba do tří měsíců.

Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny, pro jednoho stojí 54 milionů korun, podle motolské nemocnice jde o nejdražší jednorázový lék, který podala. Měl by jednorázově opravit genovou poruchu, která nemoc způsobuje.

Původně rodiče vybírali na léčbu svých dětí ve veřejné sbírce, protože pojišťovny léčbu hradit odmítly. Stát po rodině, které se podařilo vybrat celou cenu, žádal zaplacení daně z vybraných peněz, zhruba 5,5 milionu korun.

Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.

12. února 2026 21:22

FN Olomouc zareagovala na vyšetřování. Prozradila, co odhalilo její vlastní šetření

Související

Léky, ilustrační fotografie.

Algifen má výpadek. Za kapky existují alternativy, ujišťuje ministerstvo

Z výrobních důvodů panuje v Česku krátkodobý výpadek léku Algifen NEO. Ministerstvo zdravotnictví v pondělí uvedlo, že jedná se společností Teva o urychlení jeho dodávek. Lékaři byli informováni o možných alternativách, které jsou k dispozici v dostatečném množství. Algifen by měl být podle výrobce opět dostupný od konce května. 

Více souvisejících

súkl ,  léky ,  Zdravotnictví ,  evropská komise ,  Česká republika ,  děti

Aktuálně se děje

před 49 minutami

Christine Lagardeová, šéfka Evropské centrální banky

Evropa dostala od Trumpa kopanec do zadku, rozhodně ale nečelí civilizačnímu zániku, shodli se lídři

V rámci Mnichovské bezpečnostní konference vystoupila šéfka unijní diplomacie Kaja Kallasová s ráznou obhajobou evropských hodnot. Reagovala tak na dřívější kritiku amerického ministra zahraničí Marca Rubia, přičemž s jistou dávkou ironie prohlásila, že „woke dekadentní Evropa“ rozhodně nečelí civilizačnímu zániku. Jako důkaz uvedla neutuchající zájem mnoha zemí o vstup do tohoto evropského „klubu“, a to i ze stran států mimo kontinent, jako je například Kanada.

Aktualizováno před 1 hodinou

Ministr zahraničí Petr Macinka a bývalá šéfka americké diplomacie Hillary Clintonová

Macinka se na MSC střetl s Clintonovou, obhajoval Trumpovu politiku

Sobotní večerní program Mnichovské bezpečnostní konference vyvrcholil prestižní panelovou diskuzí, která se věnovala hlubokému rozkolu uvnitř západní společnosti. Hlavními aktéry ostré názorové výměny se stali ministr zahraničí Petr Macinka a bývalá šéfka americké diplomacie Hillary Clintonová. Tématem nebyla jen bezpečnostní situace, ale především střet mezi konzervativním viděním světa a progresivismem, který podle Macinky v posledních letech ovládl veřejný prostor na Západě.

před 2 hodinami

Nově zvolený předseda ODS Martin Kupka

Ostuda, mnichovský trapas, truhlík z okresního přeboru vyhořel... Opozice tepe Macinku za hádku s Clintonovou

Mnichovská bezpečnostní konference se v sobotu večer stala dějištěm mimořádně ostrého diplomatického střetu. V rámci panelové diskuze o rozkolu západní společnosti proti sobě stanuli český ministr zahraničí Petr Macinka a bývalá šéfka americké diplomacie Hillary Clintonová. Debata se rychle stočila od bezpečnosti k hlubokému ideologickému sporu mezi konzervatismem a progresivismem, který podle Macinky v posledních letech zcela ovládl západní veřejný prostor.

před 3 hodinami

Kaja Kallasová, MSC 2025 | 14. – 16.02.2025

EU zatím nemůže nabídnout Ukrajině datum vstupu, shodují se někteří lídři

Evropská unie není v tuto chvíli připravena nabídnout Ukrajině konkrétní datum vstupu do bloku. Shodli se na tom lotyšský prezident Edgars Rinkēvičs a šéfka unijní diplomacie Kaja Kallasová během bezpečnostní konference v Mnichově. Ačkoliv oba zdůrazňují, že Ukrajina do Evropy patří, proces naráží na potřebu vyřešit širší geopolitické souvislosti a vnitřní připravenost členských států.

před 3 hodinami

Hokejisté Slovenska

Hokejisté Slovenska nečekaně postupují přímo do čtvrtfinále, i přes svou prohru se Švédy

Svým dalším hracím dnem pokračoval v olympijském Miláně hokejový turnaj. Tou asi nejvýznamnější zprávou je, že dalším přímým postupujícím do čtvrtfinále tohoto ostře sledovaného turnaje je vedle Kanady i Slovensko. Stalo se tak paradoxně poté, co naši východní sousedé prohráli svůj poslední zápas ve skupině B se Švédskem 3:5, ovšem právě rozdíl dvou branek byla pro přímý postup důležitá. Definitivně o slovenském přímém postupu rozhodla vysoká výhra Finska nad Itálií 11:0. Lotyšům se povedlo ve skupině C otočit a zvítězit v zápase s Německem. USA pak večer porazila Dánsko 6:3, i když ze začátku měly se svým severským soupeřem potíže.

před 4 hodinami

Marco Rubio

Rubio na MSC vyzval Evropu, aby se připojila k Trumpovu novému světovému řádu

Americký ministr zahraničí Marco Rubio na Mnichovské bezpečnostní konferenci vyzval Evropu, aby se připojila k úsilí Trumpovy administrativy o přetvoření globálního řádu. Podle šéfa americké diplomacie by se nový systém měl zaměřit na suverenitu, reindustrializaci a vojenskou sílu. Rubio ve svém sobotním projevu neprojevil lítost nad snahami Washingtonu o anexi Grónska ani nad ostrou kritikou kontinentu, zvolil však smířlivější tón a zdůraznil touhu „oživit staré přátelství“.

před 6 hodinami

Volodymyr Zelenskyj na MSC

Zelenskyj v Mnichově formuloval podmínky, za kterých Ukrajina přistoupí k podpisu mírové dohody

Ukrajinský prezident Volodymyr Zelenskyj na bezpečnostní konferenci v Mnichově jasně formuloval podmínky, za kterých je jeho země ochotna přistoupit k podpisu mírové dohody. Klíčovým požadavkem je bezpečnostní záruka ze strany Spojených států na minimálně 20 let. Tato podmínka přichází před důležitými trilaterálními jednáními mezi Ukrajinou, Ruskem a USA, která mají začít příští týden.

před 8 hodinami

Marco Rubio

Úleva, pak vystřízlivění. Rubio sklidil za svůj projev vřelý potlesk, Evropa přitom dostala tvrdé ultimátum

Americký ministr zahraničí Marco Rubio vystoupil na 62. mnichovské bezpečnostní konferenci s projevem, který sice navenek působil přátelsky, ale nesl v sobě tvrdé ultimátum. Ačkoliv ho publikum odměnilo bouřlivým potleskem, když označil Spojené státy za „dítě“ Evropy a zdůraznil vzájemnou propojenost, jeho politické poselství bylo neúprosné. Evropští představitelé tleskali především s úlevou, že se nedočkali tak ostrých útoků, jaké loni předvedl JD Vance.

před 9 hodinami

včera

Alexej Navalnyj

Epibatidin. Jak funguje neurotoxin, který podle evropských spojenců zabil Navalného?

Britská vláda a její evropští spojenci přišli s přelomovým odhalením týkajícím se smrti Alexeje Navalného. Podle závěrů mezinárodního vyšetřování byl tento nejvýraznější kritik Vladimira Putina otráven vzácným toxinem epibatidinem, který se přirozeně vyskytuje v kůži ekvádorských pralesniček. Tato zjištění, zveřejněná u příležitosti druhého výročí jeho úmrtí, staví do nového světla oficiální verzi ruských úřadů, které po celou dobu trvaly na přirozené příčině smrti v důsledku srdeční arytmie.

včera

Americká armáda, ilustrační fotografie

Americká armáda využila při utajované operaci ve Venezuele umělou inteligenci

Americká armáda využila model umělé inteligence Claude společnosti Anthropic při utajované operaci ve Venezuele, jejímž cílem bylo zajetí prezidenta Nicoláse Madura. Informaci přinesl list Wall Street Journal s tím, že jde o jeden z nejvýraznějších případů nasazení komerční AI v rámci přímých vojenských akcí Pentagonu. Model byl v operaci dostupný díky partnerství Anthropicu se společností Palantir Technologies, která dlouhodobě spolupracuje s americkým ministerstvem obrany a bezpečnostními složkami.

včera

Radoslaw Sikorski

Sikorski: Pro Putina je nepřijatelná existence Ukrajiny jako národa s vlastní historií

Polský ministr zahraničí Radosław Sikorski prohlásil, že válka na Ukrajině se v současné fázi mění v souboj o to, „kdo se zlomí dříve“. Podle něj se Rusko snaží otestovat vytrvalost ukrajinského lidu, zatímco jeho vlastní ekonomika se ocitá pod rostoucím tlakem. Sikorski upozornil, že Vladimir Putin sice mluví o míru, ale jeho představa je založena na kapitulaci Ukrajiny a potlačení její identity.

včera

Markéta Davidová

Biatlonového sprintu žen se účastnila i Davidová, ale stále se trápí. Vyhrála Norka před Francouzkami

V sobotu se v italské Anterselvě v rámci Zimních olympijských her jel další biatlonový závod a po pátečním sprintu mužů se tentokrát jednalo o sprint žen. Jednalo se po smíšené štafetě o druhý závod, kterého se zúčastnila Markéta Davidová platící za biatlonovou jedničku mezi českými ženami. Jenže, jak známo, na olympiádě se potýká Davidová s následky svého dlouhodobého problému s vyhřezlými ploténkami a bohužel tak navázala na svůj nepovedený finiš ve smíšené štafetě. Fyzicky na tom zkrátka nebyla dobře ani tentokrát, k tomu se ji nedařilo na střelnici a bylo z toho nakonec až 81. místo. Nejlepší Češkou byla naopak devatenáctá Tereza Voborníková. Závod vyhrála Norka Maren Kirkeeideová před dvěma Francouzkami Michelonovou a Jeanmonnotovou.

včera

Mette Frederiksen

Útoky dokazují, že Putin nemá zájem o mír, tvrdí Frederiksenová. Sánchez je proti jadernému přezbrojování

Dánská premiérka Mette Frederiksenová na okraj mezinárodního setkání ostře zkritizovala současný postup Ruska na Ukrajině. Podle ní útoky na energetickou infrastrukturu v mrazech dosahujících minus 25 stupňů Celsia jasně dokazují, že Vladimir Putin nemá o skutečný mír zájem. Frederiksenová označila toto jednání za šílené a dodala, že takové kroky jsou pro Rusko typické a nelze očekávat, že by se jeho přístup v dohledné době změnil.

včera

Jednotky ICE

Trumpova administrativa chce údaje lidí, kteří na sociálních sítích kritizují ICE

Americké ministerstvo vnitřní bezpečnosti (DHS) v poslední době výrazně zintenzivnilo své snahy o identifikaci osob, které na sociálních sítích kritizují imigrační úřad ICE nebo sledují pohyb jeho agentů. Technologičtí giganti jako Google, Meta, Reddit či Discord obdrželi v posledních měsících stovky administrativních obsílek. Tyto právní žádosti vyžadují poskytnutí jmen, e-mailových adres, telefonních čísel a dalších identifikačních údajů majitelů účtů, kteří vystupují anonymně.

včera

včera

Anna Fernstädtová

Biatlon nabídl mužský sprint, Fernstädtová první jízdy. Curleři čekají na první výhru

V pátečním sedmém soutěžním dni letošních Zimních olympijských her v Mláně a Cortině d´Ampezzo se v rámci biatlonového programu předistavili muži ve sprintu a i v tomto závodě dominovali francouzské vlajky. Konkrétně Quentin Fillon Maillet navázal na svůj triumf ve smíšené štafetě a bere zlato i z desetikilometrové sprinterské trati. I tentokrát mezi muži byl nejlepším Čechem Vítězslav Hornig, jenž uzavřel TOP 20. Poprvé na těchto Hrách se také ukázala skeletonistka Anna Fernstädtová, která svými dílčími výsledky v letošním Světovém poháru mohla být fanoušky pasována mezi ty, kteří získají olympijskou medaili. Po svých prvních dvou jízdách ovšem figuruje na 11. místě. Ani v dalších dvou zápasech proti Švýcarům a Norům se pak své první výhry na olympiádě nedočkal český mužský curlingový tým. Své třetí zlato na těchto Hrách naopak získal norský běžec na lyžích Johannes Klaebo a za zmínku stojí i nečekaný průběh a výsledek krasobruslařského závodu.

včera

včera

Alexej Navalnyj

Británie: Navalnyj byl otráven smrtícím neurotoxinem jihoamerických pralesniček

Britské ministerstvo zahraničí oficiálně oznámilo, že ruský opoziční lídr a protikorupční aktivista Alexej Navalnyj byl otráven smrtícím toxinem. Podle Londýna je za jeho smrt „s vysokou pravděpodobností“ zodpovědné Rusko, které k útoku využilo látku epibatidin. Tento silný neurotoxin se v přírodě vyskytuje v kůži jihoamerických pralesniček, konkrétně u druhů z Ekvádoru, a způsobuje paralýzu, zástavu dechu a bolestivou smrt.

včera

Po uzavření mírové dohody na Ukrajině nebezpečí pro Evropu vzroste, varoval na MSC Starmer

Britský premiér Keir Starmer na Mnichovské bezpečnostní konferenci varoval, že dlouholetá stabilita míru v Evropě začíná povážlivě křehnout. Podle něj byl pro většinu Britů válečný konflikt po generace něčím vzdáleným, co se jich sice hluboce dotýkalo, ale odehrávalo se mimo jejich bezprostřední dosah. Nyní však lídři musí čelit varovným signálům z Ruska a připravit se na budoucnost, ve které mír již nebude samozřejmostí.

Zdroj: Libor Novák

Další zprávy