Ministerstvo zdravotnictví povolilo lék Zolgensma pro děti se svalovou atrofií

Ministerstvo zdravotnictví povolilo použití neregistrovaného léčivého přípravku Zolgensma, který je určen pro děti do dvou let se svalovou atrofií. Léčba bude prováděna v Neuromuskulárním centru Kliniky dětské neurologie 2. lékařské fakulty UK a ve Fakultní nemocnici Motol. ČTK o tom dnes informovala mluvčí ministerstva Gabriela Štepanyová.

Předpokládá se, že lék Zolgensma bude v Evropské unii registrován ještě letos. Česko ale umožní jeho výdej, distribuci a použití pro dětské pacienty dříve.

"Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů, umožnili jsme proto jeho použití v ČR dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury," uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO).

Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů. Umožnili jsme jeho použití v ČR dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury.

— Adam Vojtěch (@adamvojtechano) April 21, 2020

Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.

Lék Zolgensma je určen pro léčbu dětí se spinální svalovou atrofií s takzvanou bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 bez ohledu na typ, objevené příznaky a předchozí léčbu. "Léčbu tímto lékem je nutné zahájit do dvou let věku dítěte," dodala mluvčí.

Související

Ilustrační foto

Průlom v léčbě astmatu. Vědci mají poprvé po 50 letech nový lék

Vědci oznámili průlom v léčbě astmatických záchvatů. Objevili první novou terapii za posledních 50 let. Injekce zaměřená na tlumení části imunitního systému, která při záchvatech astmatu a chronické obstrukční plicní nemoci (CHOPN) přechází do zvýšené aktivity, slibuje zásadní změny v péči o pacienty, uvedl server BBC.

Více souvisejících

léky Zdravotnictví ministerstvo zdravotnictví Adam Vojtěch (ANO) děti

Aktuálně se děje

před 36 minutami

před 1 hodinou

Před Trumpovým hotelem v Las Vegas vybuchl Muskův cybertruck

Voják odpálil Cybertruck, aby probudil "smrtelně nemocnou" Ameriku

Matthew Alan Livelsberger, který nechal vybuchnout automobil Tesla Cybertruck v blízkosti hotelu Trump International Hotel v Las Vegas, psal o rozhořčení z politiky či vojenských konfliktech v zahraničí ve dnech před svou sebevraždou. Uvedla to CNN s odkazem na vyjádření úřadů. 

Aktualizováno před 2 hodinami

před 2 hodinami

před 3 hodinami

Robert Fico

Slovensko řeší Fica. Nejde o to, co vypráví, ale odkud to říká

Slovensko se opět zabývá konáním premiéra Roberta Fica (Smer-SD). Tentokrát se ale ani tak neřeší, co říká, ale odkud to říká. Fico je podle všeho v úvodu letošního roku na dovolené v zahraničí, přičemž přebývá v luxusním hotelu, kde jedna noc stojí přes 150 tisíc korun.

před 4 hodinami

před 6 hodinami

včera

Lidl otevřel první outlet v Česku.

Lidl otevřel svůj první outlet v Česku. A nemusí být poslední

Po úspěšném výprodeji spotřebního zboží, který se konal koncem loňského roku v pražských Letňanech, nabízí Lidl zákazníkům další jedinečnou příležitost, jak si nakoupit za opravdu výhodné ceny. Ve čtvrtek 2. ledna totiž oblíbený řetězec otevřel historicky první outletovou prodejnu Lidl v České republice v Retail parku Štěrboholy v Kutnohorské ulici. 

včera

Fotbal, ilustrační fotografie

Baník Ostrava se strachuje o svou oporu. O Brazilce Ewertona mají zájem v Egyptě

Až začne jarní sezóna české fotbalové Chance ligy, dost možná do ní bude muset Baník Ostrava nastoupit bez svého klíčového hráče, tedy Brazilce Ewertona. O jeho služby totiž mají zájem podle zákulisních informací v egyptském al-Ahly. Jak informuje server al-Watan Sport, samotný fotbalista, který během podzimu zaznamenal deset gólů a tři asistence a je tak nejproduktivnějším hráčem soutěže, by proti tomuto transferu nic neměl.

včera

včera

včera

včera

včera

včera

Hasiči odklízí následky tragické srážky vlaků v Pardubicích. (6.6.2024)

Na železnici se loni umíralo hlavně při střetech vlaků s osobami

V Česku loni zemřelo při mimořádných událostech na dráhách 221 osob, uvedla Drážní inspekce v tiskové zprávě. Počet usmrcených i zraněných byl v porovnání s předchozími roky nižší. Více než 85 procent obětí jsou lidé, kteří v rozporu se zákonem vstoupili do kolejí, sdělili inspektoři. 

včera

Hokej, ilustrační fotografie.

České hokejové „dvacítce“ se po roce opět podařilo vyřadit z MS Kanadu. Tentokrát na její domácí půdě

Říká se, že dvakrát do stejné řeky nemáš vstupovat. Pokud jde ale o řeku, do jako poslední dva roky vstupují čeští hokejoví mladíci do 20 let, tak si to nechají čeští fanoušci líbit. Zvlášť když v rámci ní pokaždé ve čtvrtfinále porazí Kanadu a letos navíc na její domácí půdě v Ottawě. Díky tomu, že po roce o svém postupu opět rozhodli Češi v poslední minutě, tentokrát o vítězství 4:3, tak můžou počtvrté za sebou bojovat o cenný kov a navázat tak na předchozí stříbro a bronz.

včera

včera

včera

včera

Útoky v USA vzbuzují stále více otázek. Zdá se, že zelený baret ve Vegas nechtěl zabíjet

Mezi útočníky z Las Vegas a New Orleans existují určité podobnosti. Vozidlo si půjčili přes stejnou aplikaci a působili v armádě. Konkrétně útočník z Las Vegas byl zelený baret ještě v aktivní službě a do Spojených států odjel na dovolenou z Německa. 

Zdroj: Jakub Jurek

Další zprávy