Oakland - Vědci ve Spojených státech se vůbec poprvé přímo v lidském těle pokusili upravit gen, aby trvale změnili vybranou část DNA pacienta. Doposud odborníci upravovali DNA na buněčné úrovni v laboratořích a následně změněné buňky vraceli do těla pacientů.
Do třech měsíců bude s jistotou určeno, zda se pokus podařil. První známky možného úspěchu by se ale měly projevit do jednoho měsíce.
Experiment vědci označují za přelomový, neboť tím položil cestu pro budoucí genové terapie, které by jednou mohly zbavit lidstvo dosud nevyléčitelných nemocí. Odborníci zároveň upozorňují, že nynější průkopnický pokus s sebou nese i značná rizika, protože případné chyby v genetickém zápisu nebude možné opravit.
Prvním člověkem, který novou metodu podstoupil, byl 44letý Brian Madeux, který trpí Hunterovým syndromem. "Chci to riziko podstoupit. Doufejme, že to pomůže mně i dalším lidem," řekl Madeux.
Odborníci Madeuxovi v pondělí na klinice v Kalifornii infuzí vpravili do těla několik miliard kopií opravného genu a také genetický korekční nástroj CRISPR. Ten je přirovnáván k nůžkám, které vystřihnou vadný úsek DNA, volné místo pak nově zaujme nitrožilně podaná oprava.
Vědci postup popisují jako vyslání miniaturního chirurga přímo na místo poškození. "Vyřízneme vaši DNA, rozevřeme ji, vložíme gen a opět ji zašijeme. Je to neviditelná oprava," prohlásil Sandy Macrae, který vede kalifornskou společnost Sangamo Therapeutics. Právě ta metodu v rámci léčby dvou metabolických onemocnění a hemofilie testuje. "Stane se (oprava) součástí vaší DNA a zůstane tam po zbytek vašeho života," dodal.
Takový postup zároveň znamená, že není cesty zpět, jak výsledek terapie zvrátit, neboť není možné vymazat případné chyby, které by při úpravě vznikly.
"Toto je skutečné zahrávání si s matkou přírodou a všechna rizika nemohou být známa, ale výzkum by měl pokračovat, protože jde o nevyléčitelné nemoci," okomentoval terapii podle AP nezávislý expert Eric Topol ze Scrippsova výzkumného ústavu v San Diegu.
Howard Kaufman z amerického vládního Národního ústavu zdraví (NIH), který experimenty schválil, uvedl, že terapie má jistá ochranná opatření, jejichž cílem je pomoci zajistit bezpečnost procedury. "Prozatím neexistuje důkaz, že by to bylo nebezpečné," řekl Kaufman. "Pro strach teď není místo," dodal.
Hunterovým syndromem trpí na světě několik tisíc lidí, kterým podobně jako Madeuxovi chybí gen, jenž stojí za produkcí enzymu likvidujícího určité uhlohydráty. Ty se pak hromadí v buňkách, odkud v celém těle způsobují komplikace. Takoví pacienti jsou náchylní k častým nachlazením, ušním infekcím, ztrácejí sluch, mají srdeční, dýchací, oční či kožní problémy, potíže s kostmi a klouby a někdy je zasažen i intelekt.
Již existuje genová terapie přímo pro lidské tělo, u ní ale není možné kontrolovat, kam v DNA se nová informace zapíše, poznamenala AP.
12. května 2024 11:58
NASA zveřejnila o úchvatnou simulaci. Ukazuje, co se stane, když spadnete do černé díry
Související
Vědci oznámili, že poprvé rozluštili kompletní lidský genom
Jednovaječná dvojčata nemusejí být geneticky stejná, nová studie boří dosavadní poznatky
DNA , Vědci , USA (Spojené státy americké) , nemoci
Aktuálně se děje
před 28 minutami
Kdo povede Írán po smrti Raísího? Země se chystá na předčasné volby
před 1 hodinou
Biden pracuje na trvalém míru, který by zahrnoval vytvoření palestinského státu
před 1 hodinou
Vrtulník s Raísím našel turecký dron. Rusko zapojilo do pátrání desítky specialistů
před 2 hodinami
Pád vrtulníku s Raísím sleduje celý svět. Řada zemí nabídla Íránu pomoc
před 2 hodinami
Nadaný student čelící obvinění z porušování lidských práv. Kdo byl íránský prezident Ebráhím Raísí?
před 3 hodinami
Íránský prezident Ebráhím Raísí zemřel při pádu vrtulníku. Uhořel i ministr zahraničí
před 4 hodinami
Počasí: Předpověď na pracovní dny. Nejtepleji bude hned na úvod
Aktualizováno včera
Atentát na Fica: Vyšetřuje se i teorie, že pachatel nebyl osamělým vlkem
Aktualizováno včera
Írán se obává o prezidenta Raísího. Prezidentský vrtulník havaroval
včera
RECENZE: Nesoudný produkt Společně sami se neměl dostat do kin
včera
Stanjura by uvítal odchod Pavla Novotného z ODS
včera
Kvůli Nečasovi musel skončit v národním týmu jeden z náhradníků. Černý Petr padl na Kovařčíka
včera
Pastrňák se Zachou prošli zdravotní prohlídkou a jsou blízko účasti na domácím MS
Aktualizováno včera
Tragédie na Dunaji. Dva mrtví po srážce lodí, obětí ale bude zřejmě více
včera
Velké drama při GP Emilia Romagna! Verstappen se spasil na cílové čáře před „stíhačkou“ Norissem
včera
Pellegrini: Někteří politici nejsou schopni sebereflexe. Na kulatý stůl nedozrál čas
včera
Události Petra Nutila: Slovenská jízda na tygrovi a nová Železná opona
včera
Sněmovní volby by vyhrálo ANO. Lidovci v průzkumech nadále zůstávají mimo Sněmovnu
včera
Počasí: V Česku dnes udeří bouřky. Meteorologové upřesnili výstrahu
včera
Fico je mimo ohrožení života, oznámili lékaři
Slovenský premiér Robert Fico (Smer-SD), který se ve středu stal obětí atentátu, je aktuálně mimo ohrožení života, uvedl v neděli vicepremiér a ministr obrany Robert Kaliňák (Smer-SD). Ficův stav je ale nadále vážný.
Zdroj: Jan Hrabě