Unikátní léčba leukémie: První dítě v ČR dostává geneticky upravené bílé krvinky

Podobná léčba by podle nemocnice byla vhodná pro zhruba dvě až pět dětí ročně. "Tento nový druh léčby se indikuje u pacientů s akutní lymfoblastickou leukémií, a to v případě, že se nemoc opakovaně vrací a nebo pokud pacient znovu onemocní, i když už transplantaci kostní dřeně absolvoval," uvedl přednosta kliniky Jan Starý.

Desetiletý chlapec onemocněl ve třech letech a absolvoval první chemoterapii, znovu se mu vrátila v šesti a teď v deseti letech. Proto mu byly podány jeho geneticky upravené bílé krvinky. Jejich příprava trvala několik týdnů. Začalo se čtyřhodinovým odběrem typu bílých krvinek, T-lymfocytů, na speciálním přístroji k jejich separování z krve.

Po odběru byly zamražené tekutým dusíkem na mínus 180 stupňů Celsia a odeslány do USA, kde je zatím výroba tohoto léku centralizovaná. Postupně by se část výroby určená pro Evropu měla přesunout na okraj Paříže.

"T-lymfocyty jsou zásadní buňky imunitního systému a jsou zodpovědné za speciální imunitní procesy včetně protinádorové imunity. Pomocí metod genetického inženýrství se upraví tak, aby na povrchu nesly receptor, díky kterému rozpoznají leukemické buňky a dokážou je zničit. Využívá se schopností imunitního systému pacienta, a proto se tento typ léčby označuje jako imunoterapie," uvedla chlapcova ošetřující lékařka Lucie Šrámková.

Na aplikaci ho musela připravit další chemoterapie, která mu snížila počet a funkčnost jeho vlastních lymfocytů, aby bylo místo pro nové upravené. Aplikovaly se mu krátkou infuzí do žíly. Reakce těla může být podle lékařů velmi dramatická, hrozí vysoké horečky, zhoršené dýchání, pokles krevního tlaku nebo neurologické projevy. Reakce organismu je podle odborníků žádoucí, protože ukazuje, že léčba funguje.

Během několika dnů by měly z krve i kostní dřeně vymizet všechny nádorové buňky. Z dlouhodobého hlediska terapie funguje, pokud už se onemocnění nikdy nevrátí a pacient je vyléčen. Léčený chlapec z nemocnice odešel dva týdny od aplikace v celkově dobrém stavu, na další kontroly dochází ambulantně.

Různým typům leukémie podlehne v ČR zhruba 700 lidí ročně, nejčastěji ve věku 75 až 79 let. Onemocní jich přibližně 1300 ročně, výskyt se od konce 90. let příliš nemění. Vyplývá ze statistik Ústavu zdravotnických informací a statistiky do roku 2017. U dětí je to asi pět nových případů na 100.000 obyvatel.

Názvem leukémie se označuje skupina nemocí, které se projevují poruchou funkce kostní dřeně a krve. Jde o zhoubný nádor bílých krvinek, které jsou jednou ze složek imunitního systému člověka.